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荷兰科学家：DdCBE可纠正线粒体DNA突变
量子位
AI 摘要
荷兰科学家用DdCBE纠正线粒体DNA突变，在原代成人细胞中恢复线粒体功能。采用LNPs递送modRNA编码的编辑器，虽线粒体功能恢复有限，但编辑后的mtDNA稳定，距临床应用还有数年。
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科学家首次实现修正线粒体DNA突变，治愈不治之症打开新大门
荷兰科学家在《PLOS Biology》发文，称用DdCBE成功纠正线粒体DNA突变。研究在原代成人细胞中验证其能恢复线粒体功能，还探索了modRNA和LNPs递送系统，虽距临床尚有数年，但意义重大。
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