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基因编辑胰岛细胞移植人体实验首获成功

量子位2025-09-16

AI 摘要

Sana Biotechnology公司：用CRISPR-Cas12b编辑胰岛细胞，植入1型糖尿病患者体内，移植12周后细胞持续分泌胰岛素、逃避免疫检测。但研究仅一人参与，明年将开展更多试验。

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丛乐创立Acelegen，让活细胞成计算平台

过去五年AI重塑生物技术。CRISPR基因编辑技术开发者丛乐联合创立Acelegen，集成过往成果，欲把活细胞变成可编程计算平台，其愿景是找到“生命的Scaling Law”，独特性显著但答案待揭晓。

CRISPR之母杜德纳在接受Bloomberg采访时，直言不认同硅谷‘人工智能将治愈一切疾病’的论点。她认为创新仍属人类，AI虽有用但难创新，且应用需正确数据。她还关注CRISPR疗法的应用与伦理问题。

MIT科学家开发AI模型DefensePredictor，能从细菌基因组快速找防御系统。用约1.7万个细菌基因组训练，借助ESM2蛋白语言模型，几分钟扫描完一个细菌全基因组，还开源供科学界使用，潜力巨大。

荷兰科学家在《PLOS Biology》发文，称用DdCBE成功纠正线粒体DNA突变。研究在原代成人细胞中验证其能恢复线粒体功能，还探索了modRNA和LNPs递送系统，虽距临床尚有数年，但意义重大。